Facebook Twitter

Tehnologia CRISPR ar putea vindeca maladia Duchenne

În fiecare an, sute de copii se nasc suferind de distrofie musculara Duchenne (DMD), o tulburare genetică care duce la astenie și apoi la atrofie musculară. Deși o  bună îngrijire a inimii și a plămânilor, cu mijloace moderne, a extins speranța medie de viață a unui pacient cu DMD la 27 de ani, nu există încă nici un tratament cunoscut pentru boală. Prin valorificarea mijloacelor de editare a genelor oferite de  tehnologia CRISPR, mai multe echipe de cercetători au fost capabile să trateze această maladie la șoareci. Trei studii pe această temă, care au presupus experimente aproape identice, au fost publicate săptămâna trecuta în revista Science.

Persoanele cu distrofie musculară Duchenne nu produc o proteină numită distrofină, care mărește rezistența mușchilor la rupere. Asta pentru că au mutații pe o genă în cromozomul X. În scopul de a corecta erorile din codul genetic, cercetătorii au decis să le taie, pur și simplu. Acest lucru ar permite organismului să păstreze citirea genei și să creeze o proteină mai scurtă, care însă e capabilă a proteja mușchii și le împiedică descompunerea. In timpul experimentelor, cercetătorii au introdus complexul CRISPR într-un virus pe care l-au injectat în fetuși de șoarece care sufereau de mutații care produc distrofia musculară Duchenne. De fiecare dată, cercetătorii au descoperit că, prin utilizarea acestei metode care dă deoparte mutațiile, șoarecii au început să producă proteine trunchiate. Cu toate că rezultatele sunt promițătoare, aceasta nu înseamnă că tratamentul va fi foarte simplu de utilizat pentru om. Cu toate că CRISPR poate croi adăugiri la gena ce comandă producerea de distrofină, nu este încă clar dacă s-ar putea ajunge la rezolvarea altor tipuri de mutații. S-ar putea ca tratamentul să nu fie eficient  pentru toți pacienții suferind de această boală.  În plus, există încă o mulțime de preocupări etice cu privire la utilizarea CRISPR pe oameni. Aceasta nu este prima oară când cercetătorii au încercat să folosească terapia genică pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne. Dar, cu cercetări suplimentare, există o șansă ca aceasta să fie prima dată când reușește. Cercetătorii speră să să înceapă studiile clinice în următorii câțiva ani, scrie New York Times.   Articolul original este disponibil pe http://www.popsci.com/for-first-time-crispr-treats-genetic-disease



 
 
 
 
 
 

Abonează-te la Newsletter

Pentru a fi la curent cu ultimele știri și oferte, abonează-te la newsletter. Nu trimitem spam.